▲ 정식 출시 전, 7월부터 필요성이 높은 일부 혈우병A 항체환자에게 공급되고 있는 헴리브라 약제

혈우병A 항체환자의 예방요법을 위해 출시예정이었던 JW중외제약의 '헴리브라'가 지난 10일 건강보험심사평가원(심평원) 약제급여평가위원회에 상정 예정되었다가 회의 몇 시간 전 돌연 취소되는 사태를 맞았다.

올해 1월 중순 어렵게 혈우병A 항체환자에 대해 식약처 허가를 거친 뒤 , 출시를 위한 마지막 고비라 할 수 있는 건강보험급여 산정 과정에서 다시 한 번 브레이크가 걸린 것이다. 상정 취소 사유는 구체적으로 알려지지 않고 있으나, 약가를 결정함에 있어 흔히 이슈가 되고 있는 복지부와 심평원의 '밀당'으로 해석하는 데에 큰 무리가 없어 보인다.

헴리브라는 혈우병A 환자의 결핍된 8번 응고인자를 대신해 9번과 10번 인자를 동시에 결합시키는 '이중항체구조'의 신약으로, 혈우병A 환자 뿐 아니라 기존 8번인자 보충요법에 항체반응을 가지고 있는 환자들에게까지 적용할 수 있는 약품이다. 특히 8~12시간에 지나지 않는 응고인자 반감기에 구애받지 않기 때문에 최대 4주 간격 1회 투여로 예방요법(prophylaxis)이 가능하며, 피하주사 형태로 출시된 최초의 혈우병 치료제여서 임상 단계에서부터 혈우병 치료에 혁신을 가져다 줄 것으로 기대된 약제이다.

북미와 유럽, 일본 등에서는 이미 2017년 말을 시작으로 혈우병A와 혈우병A 항체환자에 대해 시판되고 있는 약제이나 우리나라에서는 항체환자를 위한 첫 단추도 아직 꿰지 못하고 있는 실정인 것이다. 혈우병 항체환자에 대해 현재까지 적용하고 있는 우회요법은 치료도 까다로울 뿐 아니라 반감기도 2시간 정도로 극히 짧고 소요비용도 상당해 혈우병 치료에 있어서 가장 어려운 분야로 통한다. 당연히 예방요법은 꿈도 못꾸며, 혈우병 환자 사망 사례 중 적지 않은 비중을 차지하는 것도 사실이다.

이러한 혈우병 항체치료의 어려움이 반영되어 일반 혈우병A에 앞서 시급하게 혈우병A 항체에 대해 도입이 요구되었던 것인데, 복지부와 심평원의 이번 '갑질'은 환자사회 뿐 아니라 의료계와 제약계에도 적지 않은 파장을 불러 올 것으로 보인다.

▲ 원주혁신도시에 위치한 건강보험심사평가원 전경

게다가 현재까지 논의되고 있는 심평원의 헴리브라 보험급여 범위가 '12세 이상 항체환자에 대해 24주 원내 투여' 등의 제한적인 내용을 담고 있는 것이 알려지면서, 약품 허가사항과 선진국 가이드라인에 크게 못미치는 '반쪽짜리 급여'라는 비판이 일고 있다. 잦은 정맥주사가 어려워 혁신적인 약제를 가장 필요로 하는 소아 환자는 아예 대상에서 제외되고, 대상이 되는 환자들도 병원에 내원해 24주(약 6회 투여) 간 '맛보기'만 하라는 것인데 이러한 급여기준으로 환자의 삶의 질이 얼마나 개선될지 의문이라는 것이다.

김승근 혈우사회 칼럼니스트는 이번 약제급여평가위 '뒤통수 사태'에 대해 "칼자루를 쥔 복지부와 심평원이 더이상 구태를 반복하지 말고 가장 어려운 혈우환자를 위한 결단에 나서야 한다"고 촉구하면서 "제약사측도 업데이트된 임상자료와 적극적인 활동을 통해 혈우사회에 안착할 수 있도록 노력하라"고 주문했다.

한편, 심평원 약제급여평가위원회 회의는 통상 한 달에 한 번 열리는 것으로 알려져 다음 회의에서 혈우병 치료를 위해 어떤 변화가 진행될 수 있을지 관심이 모아지고 있다.

[헤모라이프 김태일 기자]