▲ 국내 4명의 8인자 항체환자가 받고 있는 '헴리브라' 무상공급 약품 (사진 : 한국코헴회)

혈우병 치료제를 무상으로 받는다?

많은 수의 혈우병 환자가 일정 소득ㆍ재산을 초과하지 않는 한, 국가 지원을 통해 본인부담금 없이 치료제를 처방받고 있긴 하지만, 제약사 차원의 '환자지원프로그램'을 통해 무상으로 약품을 받는 경우도 있다. 치료제를 구하기 어려운 저개발국가에 인도주의적 무상공급이 운영되기도 하고, 약품 도입 초기에 홍보나 선제적 사용이 필요한 환자들을 위해 운영되기도 한다.

현재 최초의 허가된 혈우병 '논팩터테라피'(비응고인자치료)제제인 '헴리브라'가 국내에 무상공급 프로그램을 진행하고 있어 관심을 받고 있다.

헴리브라는 결핍된 8인자를 대신해 9인자와 10인자를 결합시키는 이중특이항체 기전의 혈우병치료제로, 일반 혈우병A와 항체를 가진 혈우병A에 모두 사용하도록 개발되었다. 북미와 유럽, 일본에서는 두 경우 모두에 허가를 받아 사용되고 있으나, 우리나라에는 올해 1월 혈우병A 항체환자에 대해서만 먼저 식약처 승인이 난 후 건강보험급여 적용이 길어져 아직 의료현장에 투입되지 못하고 있다.

이에 헴리브라의 국내 판매를 맡고 있는 JW중외제약은 정식 출시 전까지 만 12세 이상 75세 이하의 혈우병A 항체환자를 대상으로 무상공급 프로그램을 운영하고 있다. 지난 7월 말부터 시작된 이 프로그램으로 전국에서 4명의 환자가 지정 의료기관을 통해 헴리브라를 공급받고 있으며, 추가로 공급받을 환자를 더 모집하고 있는 것으로 알려졌다.

▲ 헴리브라 바이알 구성과 전반적인 설명 (사진 : 한국코헴회)

헴리브라는 기존의 정맥주사로 투여되던 응고인자제제와 달리 피하주사 방식의 치료제이다. 따라서 혈우환자들에게 익숙한 나비바늘(보통 25G의 굵기-숫자가 울라갈 수록 가늘다) 대신 짧고 가는 27G의 슈팅니들이 패키지에 포함되어 있다. 이 바늘을 이용해 허벅지, 배, 팔 등의 부위에 피하 투여한다. 또한 분말약제와 주사용수로 나뉘어 있지 않고 액상 제제가 하나의 병에 담겨 있어 이를 트랜스퍼니들을 이용해 주사기로 옮겨 사용한다. 패키지 구성의 완성도에 대한 질의에 JW중외제약 관계자는 정식 출시 이후 트랜스퍼니들이 어댑터로 대체되고 포장 케이스 등도 변경될 예정에 있다고 전해왔다.

또한 알려진 바와 같이 항체환자가 헴리브라 사용 중 기존 항체용 우회인자치료제를 병용할 경우 부작용 우려가 있어 주치의와 긴밀히 상의하도록 권고되고 있다.

헴리브라는 올해 말 보험급여 산정이 마무리 될 경우 내년 초 8인자 항체환자 대상으로 런칭이 예정되어 있으며, 곧 일반 8인자에 대한 도입 절차도 진행될 것으로 알려졌다.

▲ 주사기 옆에 분홍색 캡으로 싸인 슈팅니들과 가장 오른쪽에 트랜스퍼니들이 보인다. (사진 : 한국코헴회)

[헤모라이프 김태일 기자]