▲ @ 코헴 홈페이지

혈우병 환자협회 한국코헴회가 홈페이지에 새로운 혈우병치료제 임상시험 참가자 모집 공고를 띄웠다.

홈페이지 팝업창 형태로 제작된 이 공지는 덴마크 노보노디스크사에서 개발중인 '항-조직인자경로 억제'(Anti-TFPI Antibody) 기전의 약품 '컨시주맙'(Concizumab) 3상 임상시험에 대한 내용이다. 임상시험 명칭은 'Explorer6'이다.

항체 유무와 관계 없이 만 12세 이상의 남성 중증 혈우병 A 또는 B 환자를 대상으로 하며, 최소 6개월 간 매일 피하주사 투여방식으로 예방요법 효과와 안전성을 테스트하는 것으로 알려졌다. 한 노보노디스크 관계자는 '투여간격은 향후 변동될 수 있다'고도 밝힌 바 있다.

같은 '항-조직인자경로 억제' 기전을 사용하는 다른 혈우병치료제로는 현재 임상시험 중인 GC녹십자의 'MG1113'이 있으며 이는 매일 피하주사 방식까지 동일하다.

이제까지 정맥주사 형태에서 벗어나지 못했던 혈우병치료제가 피하주사 방식을 도입하면서 어린 아이나 혈관상태가 좋지 못한 환자들에게 새로운 환경이 열리는 것으로 평가되는 가운데, 앞서 임상시험을 진행하고 있는 '헴리브라'(Hemlibra / JW중외제약 국내공급)와 '피투시란'(Pitusiran / 사노피젠자임)에 대해서도 관심이 높아지고 있다.

'헴리브라'는 항체여부에 관계 없이 A형 혈우병 치료에 쓰이는 이중항체 기전 치료제이며 피하주사로 1주~4주 간격 1회 예방투여한다. 임상시험을 마치고 현재 우리나라에는 항체환자 대상의 식약처 허가를 먼저 받아 하반기에 공급 예정이며, 소수의 항체환자를 대상으로 무상 공급 프로그램이 진행중이다.

'피투시란'은 항체여부에 관계 없이 A형 또는 B형 혈우병에 적용되는 항트롬빈억제 기전 치료제이며 피하로 월 1회 투여하는 방식이다. 3상 임상시험이 진행중이다.

환자단체 홈페이지에 임상시험 모집공고가 게시된 것에 대해 일부에서는 '다소 낯설다'는 반응이 있는 반면 '환자들에게 필요한 정보가 활발히 공유된다는 면에서 긍정적이다'는 의견도 나오고 있다.

[헤모라이프 하석찬 기자]