신개념 혈우병 치료제인 '헴리브라'(Hemlibra / 쥬가이제약 생산)를 수입 판매하는 JW중외제약에서는 7월 초 호주 멜버른에서 열린 국제혈전지혈학회(ISTH) 총회서 발표된 헴리브라 관련 연구결과를 모아 'Highlights of ISTH 2019 Congress'라는 제목의 소책자를 발행했다.

헴리브라는 활성화된 9인자와 10인자를 연결함으로서 8인자의 역할을 대신하는 이중특이항체 피하주사제로서, 5년 전부터 에미시주맙(Emicizumab)이라는 성분명으로 글로벌 임상시험이 진행되면서 항체 보유여부에 관계없이 모든 8인자 환자에게 적용할 수 있는 혁신적인 제제로 관심을 모아 왔다. 이미 북미와 유럽, 일본에서는 항체환자와 비항체환자에 대한 사용승인이 완료되어 의료현장에 사용되고 있다. 우리나라에서는 지난 1월 항체환자 대상의 식약처 허가를 거쳐 현재 급여기준 협상이 마무리단계에 와있으며, 비항체 환자 대상의 승인도 곧 진행될 것으로 알려졌다.

이번 ISTH를 통해 헴리브라 관련 연구결과와 실 사용사례가 다수 발표되면서 이를 혈우사회에 적극 홍보하고 향후 제제를 의료현장에서 적용함에 있어 참고자료로 삼게 하고자 책자를 기획한 것으로 보인다.

책자에는 △FVIII 억제인자가 없는 A형 혈우병 환자의 문제를 극복하기 위한 새로운 접근법 △후천성 A형 혈우병 치료를 위한 emicizumab △항체 및 비항체 A형 혈우병에서 emicizumab과 병용한 혈장유래 FVIII/VWF는 in vitro에서 트롬빈 생성에 부가적 효과가 없었습니다 △항체 또는 비항체 A형 혈우병 환자에서 emicizumab치료는 장기적 유효성과 양호한 내약성을 보여줍니다 △항체 또는 비항체 A형 혈우병 환자에서 emicizumab치료에 대한 3상 연구(HAVEN 1-4)에서 수집된 수술적 경험 △FVIII 억제인자를 보유한 A형 혈우병환자에서 emicizumab 예방요법의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 단일군, 다기관, 오픈라벨, 3상 임상시험 중간분석결과 등의 내용이 담겨있다.

헤모필리아라이프에서는 책자 내용을 정리해 기사로 나누어 실을 예정에 있다.

[헤모라이프 김태일 기자]