종양학에 집중하는 호주의 생명공학 기업 Kazia Therapeutics Limited가 뇌로 전이된 암(뇌전이 및 연수막 암종증)을 대상으로 하는 I상 임상시험에서 뉴욕주 뉴욕시의 MSK(Memorial Sloan Kettering) 암 센터가 방사선 치료와 함께 제공되는 Kazia의 시험용 신약 GDC-0084의 잠재적인 용도를 조사할 계획이라고 발표했다. 이 연구는 GDC-0084의 새로운 용도를 탐색하고, 여러 형태의 뇌암을 대상으로 진행 중인 다른 연구와 동시에 진행될 예정이다.

Kazia Therapeutics CEO Dr James Garner는 "MSK는 세계 굴지의 암 치료 센터 중 하나"라며 "이 최첨단 프로젝트에서 MSK를 지원하게 된 것은 기쁜 일"이라고 말했다. 이어 그는 "뇌로 전이될 수 있는 암은 많고, 일단 뇌로 전이된 암을 치료하는 것은 매우 어렵다"면서 "MSK 연구를 통해 GDC-0084가 방사선 치료 효과를 높일 수 있는 잠재력이 있는지 파악할 수 있을 것이다. 방사선 치료는 대부분의 사례에서 여전히 표준 치료로 사용되고 있다"라고 설명했다.

핵심 요점

• MSK는 고형 종양 뇌전이(뇌로 전이된 암)와 PI3K 경로에 유전자 변이형이 있는 연수막 암종증 환자를 대상으로 방사선 치료와 함께 제공되는 GDC-0084에 대한 I상 임상시험을 시작할 예정이다.
• 이 시험은 18~30명의 환자를 모집하고, 완료까지 약 2년이 소요될 것으로 보인다.
• MSK가 시험을 주도하고, Kazia가 시험용 약물과 재정 보조금을 포함해 지원할 예정이다.
• 이 시험이 시작되면, GDC-0084를 대상으로 진행 중인 임상시험은 총 5건이 된다. 이들 시험은 각기 다른 형태의 뇌암을 연구한다.

전이성 암 환자 중 최대 30%가 뇌에서 2차 종양(전이)이 발생한다. 이 경우 방사선 치료가 여전히 표준 치료로 이용된다. 그러나 환자 중 30~50%는 최고의 치료를 받아도 1년 이내에 암이 진행된다. 특정 암의 동물 모델에서 PI3K 경로 활성화가 방사선 치료 내성에 일조하는 것으로 나타났다. GDC-0084는 혈액-뇌 장벽을 가로지를 수 있는 PI3K 억제제이며, 따라서 방사선 치료 내성 문제를 줄일 수 있다. 이번 임상시험은 이 가설을 검증하고자 기획됐다.

이 시험은 18~30명의 환자를 모집하며, 이들 환자는 모두 뇌로 전이된 암이 있어야 한다. 시험에 참여하는 환자는 PI3K 경로에서 구체적인 변이형에 대한 유전자 검사를 받게 된다. 관련 변형이 발생한 환자만 시험에 등록할 수 있다. 이는 '정밀 의학' 또는 '개인화된 의학'이라 불리는 임상시험 접근법의 한 예다. 정밀 의학 또는 개인화된 의학은 가장 치료 효과가 클 것으로 예상되는 환자를 신중하게 선택한다. 환자 모집은 2019년 후반기에 시작될 예정이다.

이 시험은 두 부분으로 구성된다. 첫 번째 부분은 방사선 치료 수반 시 GDC-0084의 최대 내역 용량(maximum tolerated dose, MTD)을 파악한다. MTD가 결정된 후 두 번째 부분에서는 예비 효능성 신호를 찾기 위해 이 MTD를 기반으로 12명의 환자를 추가로 등록할 예정이다.

이 시험의 수석 연구원은 MSK 방사선 종양학과 전이성 질환 프로그램 팀장인 Dr T Jonathan Yang이다. Dr Yang은 예일 의과대학을 졸업했으며, 면허를 획득한 방사선 종양학 전문의다. 그는 중추신경계 종양 치료를 전문으로 하며, 수많은 뇌암 임상시험에 참가하고, 다수의 논문을 발표한 임상 연구원이기도 하다.

이 시험이 시작되면 GDC-0084를 대상으로 진행 중인 임상시험 수가 총 5건이 된다.

이 연구가 완료되기까지 약 2년이 걸릴 것으로 예상된다. Kazia는 일부 비용을 위해, 재정 보조금을 포함해 이 연구에 필요한 지원을 제공할 예정이다. 이 연구는 미국 FDA의 'investigator IND'를 받고 진행될 예정이며, 이에 따라 이 연구의 일차적인 규제 책임은 MSK에 있다. 이 연구는 MSK의 기관 감사위원회(Institutional Review Board)의 승인에 따라 조건부로 진행되나, 아직 확정되지 않았다.

Kazia Therapeutics Limited 소개

Kazia Therapeutics Limited는 호주 시드니에 기반을 둔 종양학 중심의 혁신적인 생명공학 기업이다. Kazia의 파이프라인은 두 가지 임상 단계 후보 의약품을 포함한다. Kazia는 다양한 종양학 징후에 걸쳐 치료법을 개발하고자 힘쓰고 있다.
Kazia의 주요 프로그램은 GDC-0084다. GDC-0084는 PI3K / AKT / mTOR 경로의 소분자 억제제로, 성인 원발성 뇌종양 중에서 가장 흔히 발생하고 공격적인 교모세포종 치료를 위해 개발 중이다. 2016년 말 Genentech로부터 라이선스를 획득한 GDC-0084는 2018년에 II상 임상시험에 들어갔다. 초기 안전 데이터는 2019년 3월에 발표됐으며, 2분기에 효과 데이터가 발표될 예정이다. GDC-0084는 2018년 2월 US FDA로부터 교모세포종에 대한 희소의약품 지정을 받았다.
TRX-E-002-1(Cantrixil)은 암 줄기세포에 대한 활성을 지닌 3세대 benzopyran 분자로, 난소암 치료용으로 개발 중이다. TRX-E-002-1은 현재 호주와 미국에서 I상 임상시험을 진행 중이다. 초기 데이터는 2019년 미국암연구학회(AACR) 연례 콘퍼런스에서 발표됐으며, 연구는 계속 진행 중이다. Cantrixil은 2015년 4월 US FDA로부터 난소암에 대한 희소의약품 지정을 받았다.

[헤모라이프 황정식 기자]