¿¡¹Ì½ÃÁÖ¸¿(emicizumab/¾àÇ°¸í Ç𸮺ê¶ó)Àº Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚÀÇ ÃâÇ÷À» ¿¹¹æÇϱâ À§ÇØ ¸¸µé¾îÁø »õ·Î¿î ¹æ½Ä(Novel Therapy)ÀÇ Ä¡·áÁ¦·Î½á ÀÌÁßƯÀÌÇ×ü¸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î ¸¸µé¾îÁø Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦ÀÌ´Ù. ¿¡¹Ì½ÃÁÖ¸¿Àº Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¿¡°Ô È¿°úÀûÀÎ ÁöÇ÷ÀÌ °¡´ÉÇϵµ·Ï È°¼ºÈµÈ 9ÀÎÀÚ¿Í 10ÀÎÀÚ¸¦ ¿¬°áÇÏ¿© ºÎÁ·ÇÑ È°¼º 8ÀÎÀÚ ±â´ÉÀ» ȸº¹ÇØÁÖ´Â ±â´ÉÀ» ÇÑ´Ù.
ÀÌ·¯ÇÑ ¸ÅÄ¿´ÏÁòÀ¸·Î ¿¡¹Ì½ÃÁÖ¸¿Àº Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ Ç×ü ¿©ºÎ¿Í´Â »ó°ü ¾øÀÌ »ç¿ëÀÌ °¡´ÉÇÏ´Ù. 1ÁÖÀÏ¿¡ ÇÑ ¹ø¾¿ Åõ¿©¸¦ ½Ç½ÃÇß´ø 3»ó HAVEN 1 ¿¬±¸¿¡¼ Ç×ü ȯÀÚÀÇ ÃâÇ÷À» 87%±îÁö °¨¼Ò½ÃŲ´Ù´Â ¿¬±¸ °á°ú°¡ ÀÖ¾úÀ¸¸ç, HAVEN 2 ¿¬±¸¿¡¼´Â Ç÷¿ìº´A Ç×ü ¼Ò¾Æ¿¡°Ô ÀÏÁÖÀÏ¿¡ ÇÑ ¹ø¾¿ ¿¡¹Ì½ÃÁÖ¸¿À» Åõ¿©ÇÏ¿© ÃâÇ÷À» ¿¹¹æÇϰųª ¾Æ¿¹ ¹ß»ýÇÏÁö ¾Ê´Â °ÍÀ» È®ÀÎÇÏ¿´´Ù. HAVEN 3 ¿¬±¸¿¡¼´Â Ç×ü ¾ø´Â Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¿¡°Ôµµ È¿°ú¸¦ ³ªÅ¸³¾ ¼ö ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁÖ¾úÀ¸¸ç ÃÖ±Ù ¹ßÇ¥µÈ HAVEN 4 ¿¬±¸¿¡¼ ‘¿¤·¹³ª »êŸ°í½ºÆ¼³ë ¹Ú»ç(Elena Santagostino M.D., Ph.D)’¿Í ±×³àÀÇ ¿¬±¸ÁøµéÀº Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ ¼ö¼ú¿¡¼ ¿¡¹Ì½ÃÁÖ¸¿ÀÇ È¿°ú¸¦ Å×½ºÆ® Çß´Ù.
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»êŸ°í½ºÆ¼³ë ¹Ú»ç´Â HAVEN 4 ¿¬±¸¿¡ Âü¿©ÇÑ È¯ÀÚ 115¸íÀ» ´ë»óÀ¸·Î 215°ÇÀÇ °æ¹ÌÇÑ ¼ö¼ú¿¡, 18¸íÀÇ È¯ÀÚÀÇ ´ë¼ö¼ú¿¡ ¿¡¹Ì½ÃÁÖ¸¿À» »ç¿ëÇÏ¿´´Ù. 215°ÇÀÇ °æ¹ÌÇÑ ¼ö¼úÀÇ ´ë´Ù¼ö´Â Ä¡°ú ¹× Áß¾ÓÁ¤¸ÆÄ«Å×ÅÍ(CVAD) ½Ã¼úÀ̾ú´Âµ¥, ¿¡¹Ì½ÃÁÖ¸¿À» ¿¹¹æÀÇ ¸ñÀûÀ¸·Î¸¸ Åõ¿© ¹Þ¾ÒÀ¸¸ç 90%´Â ½Ã¼ú ÈÄ ÃâÇ÷À» ÀÏÀ¸Å°Áö ¾Ê¾Ò´Ù.
19°ÇÀÇ ´ë¼ö¼ú¿¡¼´Â 83%°¡ ¿¹¹æ Åõ¿©¸¸À¸·Î ÃâÇ÷À» ÀÏÀ¸Å°Áö ¾Ê¾Ò°í ¼ö¼ú ÈÄÀÇ ÃâÇ÷Àº ´Ü ÇÑ °Ç¸¸ º¸°íµÇ¾ú´Ù°í ¹àÇû´Ù. 3´ë ¼ö¼úÀ» ÁøÇàÇÏ¸é¼ ÀÀ°íÀÎÀÚÀÇ Åõ¿© ¾øÀÌ ÃâÇ÷À» ¸·Àº ¼ÀÀÌ´Ù. »êŸ°í½ºÆ¼³ë ¹Ú»ç´Â “ÀÌ ¿¬±¸ÀÇ Áß¿äÇÑ Á¡Àº ¾î¶² ½Ã¼ú¿¡¼µµ »ç¸ÁÀ̳ª Ç÷Àü, 8ÀÎÀÚ Ç×ü »ý¼º, ¿¹»óÄ¡ ¸øÇÑ ÃâÇ÷ÀÌ ³ªÅ¸³ªÁö ¾Ê¾Ò´Ù´Â °ÍÀÌ´Ù”¶ó°í °Á¶Çß´Ù.
»êŸ°í½ºÆ¼³ë ¹Ú»ç´Â ¸ðµç ¼ö¼úÀº ¾ÈÀüÇÏ°Ô ÀÌ·ç¾îÁ³À¸¸ç, ¿¡¹Ì½ÃÁÖ¸¿¸¸À¸·Î Áß¾ÓÁ¤¸ÆÄ«Å×ÅÍ(CVAD)¿Í °°Àº ƯÁ¤ À¯ÇüÀÇ °æ¹ÌÇÑ ½Ã¼úÀ» ¹Þ´Â ȯÀڵ鿡°Ô ¾çÈ£ÇÑ ÁöÇ÷ È¿°ú¸¦ º¸¿©ÁØ´Ù°í °á·ÐÁö¾ú´Ù. °æ¹ÌÇÑ ½Ã¼úÀÇ ´ë´Ù¼öÀÇ È¯ÀÚ´Â ÀÀ°íÀÎÀÚ Åõ¿© ¾øÀÌ ½Ç½ÃµÇ¾úÀ¸¸ç ÀÌ Áß 90%´Â ½Ã¼ú ÈÄ ÃâÇ÷À» ÀÏÀ¸Å°Áö ¾Ê¾Ò´Ù°í ¹àÇû´Ù.
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