이번에 새로 발표된 임상 결과 자료에 따르면 항응고제 단백질인 안티트롬빈(AT)이 미래 혈우병 환자의 출혈을 예방하는 치료제로써 유망한 치료법이 될 수 있음을 시사하는 결과가 발표되었다. 이 연구는 런던 퀸 메리 대학의 ‘존 파시 박사(K. John Pasi, M.B.Ch.B., Ph.D.)’의 연구 결과에 따른 것이다.

피투시란은 한 달에 한 번 피하에 투여되는 조사 RNA 간섭 치료로, 혈우병 A형 또는 B형 환자에게 혈전 생성(TG)과 혈우병 지혈의 재조정을 목적으로 만들어진 내생 안티트롬빈(AT)의 조절에 따른 치료 방법을 사용하게 된다. 피투시란은 최근 1단계 연구 결과와 후속 2단계 오픈-라벨 확장 연구의 중간 분석 결과를 바탕으로 이러한 추측을 얻어냈는데, 지속적인 안티트롬빈의 하락과 혈전 생성의 증가, 출혈 빈도 감소가 이어진다는 것을 입증했다.

▲ 런던 퀸 메리 대학의 존 파시 박사(K. John Pasi, M.B.Ch.B., Ph.D.)

2019년 5월 발표된 최신 데이터에 따르면 2단계 오픈-라벨 확장 연구에서 항체의 유무에 상관 없이 혈우병 A형 또는 B형 환자에 대한 피투시란의 안정성과 효과의 결과가 보고되었다. 연구 대상 환자들은 피투시란을 월 고정적으로 50mg 또는 80mg 처방 받았다.

이 연구 데이터는 3년간 총 34명의 등록된 혈우병 환자(혈우병 A형 27명, B형 7명)을 대상으로 평가했으며, 이중 33명의 환자는 한 달에 한 번 맞는 예방 요법으로 지속적인 안티트롬빈의 하락을 달성했고, 이로 인해 혈전 생성 수치가 정상 수치에 근접하게 되었다고 발표하였다. 피투시란은 항체의 발현을 일으키지 않았으며 전체 연간출혈율(ABR)의 중간값은 1.08을 기록하였다. 피투시란의 투여 중 우회 제제의 처방은 개정된 치료 지침에 따라 출혈이 발생 했을 경우에만 사용되었다.

파시 박사와 그의 팀의 연구 결과에 따르면 피투시란의 예방 요법은 예상대로 잘 적용이 되었으며 혈우병 환자의 안티트롬빈의 지속적인 하락으로 출혈을 막았다는 것을 보여주고 있다. 또한 이 결과는 3년간 낮은 ABR로 잘 설명되고 있다. 이러한 연구 결과를 토대로 혈우병 A형 또는 B형 환자의 지혈의 균형을 재조정하기 위한 유력한 조사 접근법으로써 피투시란이 소량의 피하투여와 월간 투여라는 장점 외에 항체 여부에도 상관없이 작용할 수 있음을 보여주고 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]