Çì¸ðINÇì¸ð±¹Á¦
¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°ÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ý, Áö¼ÓÀûÀÎ 8ÀÎÀÚ »ý¼º È®ÀÎÇÑ µ¥ÀÌÅÍ ¹ßÇ¥¡°À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ÈÄ 3³âÂ÷¿¡ ¾ÈÁ¤±â¿¡ µ¹ÀÔ, 8³â°£ Ä¡·á°¡ À¯ÁöµÉ °Í¡±
ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ  |  nbkiller@hanafos.com
ÆùƮŰ¿ì±â ÆùÆ®ÁÙÀ̱â ÇÁ¸°Æ®Çϱ⠸ÞÀϺ¸³»±â ½Å°íÇϱâ
½ÂÀÎ 2019.06.01  08:14:22
Æ®À§ÅÍ ÆäÀ̽ººÏ ¹ÌÅõµ¥ÀÌ ¿äÁò ³×À̹ö ±¸±Û msn

±¹³»¿¡µµ ÀÓ»ó ½ÃÇèÀÌ ÁøÇàµÇ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Â ‘¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°(BioMarin)’ÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÎ ‘º§·ÏÅäÄÚÁø ·Ï»çÆĺ¸º¹(valoctocogene roxaparvovec)’À̶ó°í ºÒ¸®¿ì´Â ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀÌ 1/2»ó ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡¼­ 3³â°£ Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ ÃâÇ÷À» ÃÖ¼Ò 92% Áö¼ÓÀûÀ¸·Î Á¶Àý °¡´ÉÇÏ´Ù°í ¿¬±¸ °á°ú ¹ßÇ¥¿¡¼­ ¹àÇû´Ù. À̵éÀº ¶ÇÇÑ ´ÜÀÏ ÁÖ»ç·Î Åõ¿©µÇ´Â ÀÌ À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ýÀÌ Àû¾îµµ 8³â µ¿¾È ±× È¿´ÉÀ» À¯ÁöÇÒ °ÍÀ¸·Î ¿¹ÃøÇß´Ù.

¡ã '¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°(BioMarin)'Àº ÀÚ»çÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÇ 1/2 ÀÓ»ó ½ÃÇè °á°ú¸¦ Åä´ë·Î Áö¼ÓÀûÀÎ 8ÀÎÀÚ ¼öÁØÀ¸·Î ¿¬°£ ÃâÇ÷·®À» ÇöÀúÈ÷ °¨¼Ò½Ãų ¼ö ÀÖ´Ù°í ¾ð·ÐÀ» ÅëÇØ ¹àÇû´Ù.

‘·±´ø ÀÇÇаú Ä¡ÇÐ Çб³(London School of Medicine and Dentistry)’ÀÇ ‘Á¸ ÆĽÃ(John Pasi, MB, ChB, PhD)’ ÀÓ»ó ½ÃÇè ¼ö¼® ¿¬±¸¿øÀº “3³â°£ÀÇ µ¥ÀÌÅ͸¦ ÅëÇØ º§·ÎÅäÄÚÁø ·Ï»çÆĺ¸º¹ÀÌ ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚÀÇ »îÀÇ ÁúÀ» Çâ»ó½Ãų ¼ö ÀÖ´Â Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦·Î¼­ÀÇ °¡´É¼ºÀÌ ÀÖ´Ù”¶ó°í ¾ð·Ð ÀڷḦ ÅëÇØ ¹àÇû´Ù. À̾î ÆĽà ¹Ú»ç´Â “¸ÅÀÏ ÃâÇ÷À» ¸·±â À§ÇØ 8ÀÎÀÚ¸¦ Åõ¿©Çß´ø »ç¶÷µéÀÌ ÀÌ Ä¡·áÁ¦¸¦ ÅëÇØ ¿ÏÀüÈ÷ ´Ù¸¥ »îÀ» »ì ¼ö ÀÖ´Ù”¶ó°í ¸»ÇÏ¿´´Ù.

°ú°Å BMN270À¸·Î ¾Ë·ÁÁø º§·ÎÅäÄÚÁø ·Ï»çÆĺ¸º¹Àº ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚ¸¦ Ä¡·áÇϱâ À§ÇØ 8ÀÎÀÚ ÀÀ°í ÀÎÀÚ¸¦ ÀÚüÀûÀ¸·Î »ý»êÇϵµ·Ï ¸¸µé¾îÁø À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀÌ´Ù. ¾ÆÁ÷ ÁøÇàÁßÀÎ 1/2 ÀÓ»ó ½ÃÇè(NCT02576795)Àº Ç÷¾× ÀÀ°í¿¡ °áÁ¤ÀûÀÎ ¿ªÇÒÀ» Çϸç ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚÀÇ ÃâÇ÷À» ¿¹¹æÇÏ´Â 8ÀÎÀÚÀÇ ¼öÁØÀ» ȸº¹½ÃÅ°´Â ÇØ´ç À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÇ ¾ÈÁ¤¼º°ú È¿°ú¸¦ Æò°¡ÇÏ´Â ÀÓ»ó ½ÃÇèÀÌ´Ù. 6¸íÀÇ È¯ÀÚ°¡ BMN270À» 4e13vg/kg(º¤ÅÍ°Ô³ð/ų·Î±×·¥) ¿ë·®À» Á¤¸Æ ³» Åõ¿© ¹Þ¾Ò°í, 7¸íÀÇ È¯ÀÚ´Â 6e13vg/kgÀÇ ¿ë·®À» Åõ¿© ¹Þ¾Ò´Ù.

Ä¡·á ÈÄ 7°³¿ù Àü Ãʱâ ÀÓ»ó °á°ú¿¡ µû¸£¸é 4e13vg/kg ¿ë·®À¸·Î Ä¡·á¹ÞÀº ´Ù¼¸ ¸íÀÇ È¯ÀÚ´Â ³·Àº Á¤»ó ¹üÀ§ÀÇ 8ÀÎÀÚÀÇ »ý¼ºÀ» ´Þ¼ºÇÏ¿´°í ¿©¼¸ ¸íÀÇ È¯ÀÚ´Â °æÁõ¿¡ ÇØ´çÇÏ´Â 8ÀÎÀÚ »ý¼º¿¡ µµ´ÞÇÏ¿´´Ù. Ä¡·á 4ÁÖ ÈÄ ¿¬°£ ÀÀ°í ÀÎÀÚ Åõ¿©·®°ú ¿¬°£ ÃâÇ÷ ºóµµ(ABR)Àº 0À¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. ÃÖ°í ¿ë·®(6evg/kg)À» Åõ¿© ¹ÞÀº ȯÀÚ´Â Ä¡·á ÈÄ 20ÁÖ ÈÄ¿¡ Á¤»ó ¹üÀ§¿¡ ÇØ´çÇÏ´Â ÀÀ°í 8ÀÎÀÚ ·¹º§À» ³ªÅ¸³Â´Ù. 1³â µ¿¾È È®ÀÎÇÑ °á°ú °è¼ÓÇؼ­ 50% ÀÌ»óÀÇ ¼öÁØÀ¸·Î 8ÀÎÀÚ ¼öÄ¡¸¦ À¯ÁöÇß´Ù.

6e13vg/kgÀ» Åõ¿© ¹ÞÀº ȯÀÚ±ºÀº 3³âÀÌ Áö³ª 8ÀÎÀÚ ¼öÄ¡°¡ ¾ÈÁ¤È­ µÇ´Â ¸ð½ÀÀ» º¸¿´´Ù. Åõ¿© ¹ÞÀº ùÇØ¿¡´Â 8ÀÎÀÚ ¼öÄ¡°¡ Æò±Õ 64.3IU/dL·Î ³ªÅ¸³µÀ¸¸ç 2³âÂ÷°¡ ¸¶¹«¸® µÇ´Â ½ÃÁ¡¿¡ 36.4IU/dLÀ», 3³âÂ÷¿¡´Â 32.7IU/dLÀÇ ¼öÄ¡¸¦ ³ªÅ¸³»¾ú´Ù. 4e13vg/kgÀ» Åõ¿© ¹ÞÀº ȯÀÚ±ºÀº °¢°¢ 21.0IU/dL°ú 14.7IU/dLÀÇ ¼öÄ¡¸¦ ³ªÅ¸³»¾ú´Ù. Àü¹ÝÀûÀ¸·Î µ¥ÀÌÅ͸¦ ºÐ¼®ÇØ º¸¾ÒÀ» ¶§, 6e13vg/kgÀ» Åõ¿© ¹ÞÀº ȯÀÚ±ºÀº 8ÀÎÀÚ ¼öÄ¡°¡ ¿¬°£ 5.72IU/dLÀÌ °¨¼ÒÇÏ¿´À¸¸ç 4e13vg/kg Åõ¿© ȯÀÚ±ºÀº 1.56IU/dLÀÌ °¨¼ÒÇßÀ½À» ¾Ë ¼ö ÀÖ¾ú´Ù. À̸¦ ÅëÇØ ¿¬±¸¿øµéÀº ½Ã°£ÀÌ Áö³²¿¡ µû¶ó 8ÀÎÀÚÀÇ ¼öÁØÀÌ ´õ õõÈ÷ °¨¼ÒÇÏ°í ÀÖ´Ù°í ¸»ÇÏ¿´´Ù.

¡ã ¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°Àº À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÇ ÅõÀÔ ÈÄ 3³âÂ÷¿¡ ¾ÈÁ¤±â¿¡ µ¹ÀÔÇϸç 8³â°£ ±× ¼öÄ¡°¡ À¯ÁöµÉ ¼ö ÀÖ´Ù°í ¹àÇû´Ù.

¿¬°£ ÃâÇ÷·®(ABR)°ú 8ÀÎÀÚ Åõ¿©·®Àº 6e13vg/kgÀ» Åõ¿© ¹ÞÀº ȯÀÚ±º¿¡¼­ ÇöÀúÇÑ °¨¼Ò·®À» º¸¿´´Ù. ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡ µé¾î°¡±â Àü¿¡ ÀÌ È¯ÀÚ±ºÀº ÀϳⰣ 16.3ÀÇ ABR°ú 136.7¹øÀÇ 8ÀÎÀÚ ÁÖÀÔÀ» Çß¾ú´Ù. 3³â ÈÄ À̵éÀÇ ABR°ú 8ÀÎÀÚ Åõ¿© Ƚ¼ö´Â °¢°¢ Æò±Õ 0.7°ú 5.5·Î °¨¼ÒÇß´Ù. ÀÌ °á°ú´Â Æò±ÕÀûÀ¸·Î ABRÀÌ 96% °¨¼ÒÇßÀ¸¸ç ÆÑÅÍ Åõ¿©·®µµ 96% °¨¼ÒÇß´Ù°í º¼ ¼ö ÀÖ´Ù.

¶ÇÇÑ ¿¬±¸¸¦ ½ÃÀÛÇϱâ Àü 1³âµ¿¾È ÆÑÅÍ°¡ ÇÊ¿äÇÑ ÃâÇ÷ÀÌ ¾ø¾ú´ø ȯÀÚ°¡ 14%¿¡ ºÒ°úÇÏ¿´Áö¸¸ Ä¡·á ÈÄ 1³âÂ÷¿¡ 71%, 2, 3³âÂ÷¿¡´Â 86%ÀÇ È¯ÀÚ°¡ ÆÑÅÍ°¡ ÇÊ¿äÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Ù°í ¹àÇû´Ù. ¶ÇÇÑ, 4e13vg/kgÀ» Åõ¿© ¹ÞÀº ȯÀÚ±ºÀº ¿¬±¸¸¦ ½ÃÀÛÇϱâ Àü 12.2¿¡¼­ 2³âÂ÷¿£ 1.2·Î ABRÀÌ °¨¼ÒÇÏ¿© 92%ÀÇ °¨¼ÒÀ²À» º¸¿´´Ù.

¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°ÀÇ ±Û·Î¹ú ¿¬±¸ °³¹ß ÃÑ Ã¥ÀÓÀÚÀÎ ‘ÇàÅ© Ǫġ(Hank Fuchs, MD)’ ¹Ú»ç´Â “ÀÌ ÀڷḦ ÅëÇØ º§·ÏÅäÄÚÁø ·Ï»çÆĺ¸º¹ÀÌ ÃâÇ÷°ú Ãß°¡ÀûÀÎ 8ÀÎÀÚ »ç¿ëÀÇ Áö¼ÓÀûÀÎ °¨¼Ò¸¦ ÅëÇØ ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚÀÇ »î¿¡ Áß´ëÇÑ ¿µÇâÀ» ¹ÌÄ¥ °¡´É¼ºÀÌ ÀÖÀ½À» È®ÀνÃÄÑÁÖ¾ú´Ù”¶ó¸ç “Áß¿äÇÑ °ÍÀº ÀÌÁ¦ 8ÀÎÀÚ ¹ßÇöÀÇ À¯Áö°¡ ¹ßÇö ¼öÁØ°ú ½Ã°£¿¡ µû¸¥ ÇÔ¼ö¿¡ ÀÖÀ½À» ¾Ë¾Æ³Â´Ù. ±×·¯¹Ç·Î ÀÌ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº ÈÄ 3³âÀÌ Áö³ª¸é ¿ì¸®°¡ »ý°¢Çß´ø ¾ÈÁ¤±â¿¡ µµ´Þ ÇÒ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÈ´Ù”¶ó°í ¸»ÇÏ¿´´Ù.

¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°Àº À̹ø ÀÓ»ó Á¶»ç Áß°£ °á°ú¸¦ ÅëÇÏ¿© Åë°è ¸ðµ¨À» ÀÛ¼ºÇÏ¿´À¸¸ç 8ÀÎÀÚ ¼öÁØÀÌ Àû¾îµµ 8³â°£ 5IU/dLÀ» À¯ÁöÇÒ °ÍÀ¸·Î ÃßÁ¤Çß´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ °á°ú¿¡ ÇØ´ç ¹ßÇ¥ ÀÚ·á´Â Ç÷¿ìº´ »çȸ¿¡ ȯ»óÀûÀÎ ´º½º°¡ µÉ °ÍÀ̶ó°í Ǫġ ¹Ú»ç´Â µ¡ºÙ¿´´Ù. ÀÌ ¿¬±¸ °á°ú´Â 7¿ù 6ÀϺÎÅÍ 10ÀϱîÁö È£ÁÖ ¸á¹ö¸¥¿¡¼­ ¿­¸®´Â ±¹Á¦ Ç÷Àü ÁöÇ÷ ÇÐȸ(International Society on Thrombosis and Haemostasis)¿¡¼­ ¹ßÇ¥µÉ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.

¾Æ¿ï·¯ ¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°Àº GENEr8-1(NCT03370913)°ú GENEr8-2(NCT03392974)ÀÇ º§·ÏÅäÄÚÁø ·Ï»çÆĺ¸º¹¿¡ ´ëÇÑ ±Û·Î¹ú 3»ó ÀÓ»ó ½ÃÇèÀ» ½ÃÀÛÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.

[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ]

< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö >

[°ü·Ã±â»ç]

ȲÁ¤½Ä ±âÀÚÀÇ ´Ù¸¥±â»ç º¸±â  
ÆùƮŰ¿ì±â ÆùÆ®ÁÙÀ̱â ÇÁ¸°Æ®Çϱ⠸ÞÀϺ¸³»±â ½Å°íÇϱâ
Æ®À§ÅÍ ÆäÀ̽ººÏ ¹ÌÅõµ¥ÀÌ ¿äÁò ³×À̹ö ±¸±Û msn µÚ·Î°¡±â À§·Î°¡±â
ÀÌ ±â»ç¿¡ ´ëÇÑ ´ñ±Û À̾߱â (0)
ÀÚµ¿µî·Ï¹æÁö¿ë Äڵ带 ÀÔ·ÂÇϼ¼¿ä!   
È®ÀÎ
- 200ÀÚ±îÁö ¾²½Ç ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. (ÇöÀç 0 byte / ÃÖ´ë 400byte)
- ¿å¼³µî ÀνŰø°Ý¼º ±ÛÀº »èÁ¦ ÇÕ´Ï´Ù. [¿î¿µ¿øÄ¢]
ÀÌ ±â»ç¿¡ ´ëÇÑ ´ñ±Û À̾߱â (0)





½Å¹®»ç¼Ò°³¤ý±â»çÁ¦º¸¤ý±¤°í¹®ÀǤýºÒÆí½Å°í¤ý°³ÀÎÁ¤º¸Ãë±Þ¹æħ¤ýû¼Ò³âº¸È£Á¤Ã¥¤ýÀ̸ÞÀϹ«´Ü¼öÁý°ÅºÎ
Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ  |  µî·Ï¹øÈ£ ¼­¿ï¾Æ02245  |  µî·Ï¡¤¹ßÇàÀÏ 2012-08-31  |  ´ëÇ¥¡¤¹ßÇàÀÎ ¹Úõ¿í  |  ÆíÁýÀÎ ±èÅÂÀÏ ¹ÚÇʼ±
û¼Ò³âº¸È£Ã¥ÀÓÀÚ À¯¼º¿¬
¼­¿ïƯº°½Ã ±Ýõ±¸ °¡»êµðÁöÅÐ1·Î 205(°¡»êµ¿ 470-8, ÄÉÀ̾¾¾¾ À£Ã÷¹è¸® 604È£)  |  02)6111-8255
¾÷¹«±¹ : ¼­¿ï ¼­Ãʱ¸ ¹æ¹èÁß¾Ó·Î 27±æ 25  |  ÀüÈ­ 02-535-6474  |  ¹®ÀÇ ¹× Á¦º¸ hemo@hemophilia.co.kr
Copyright © 2012 Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ. All rights reserved.