‘사이질론 제약(Sigilon Therapeutics)’의 ‘SIG-001’이라고 이름 지어진 혈우병 A형의 세포 치료법 후보 치료제가 6개월 이상 지속적으로 8인자(FVIII)를 생산한다는 사실을 쥐 실험을 통해 밝혔다. 이번 연구 실험은 “차폐된 인공 동종 세포에 의하여 생성된 혈액 응고 인자를 이용한 출혈 장애 교정(181페이지)”라는 이름으로 2019년 미국 ASGCT 연례회의에서 발표되었다.

사이질론 수석 과학 책임자인 ‘데이비드 몰러(David Moller)’ 박사는 “혈우병에 대한 현재의 치료법은 빈번한 주사 투여가 필요하며 항체와 같은 해로운 영향들로 인하여 환자에게 고통을 주고 있다”며, “우리는 혈우병 A형 환자에 대한 최초의 임상 연구를 진행 할 것이며, 다른 심각한 출혈 질환에 대해 차폐된 생체 치료제를 사용하여 치료법을 추가로 개발하는 것이 목표이다”라고 언론을 통해 밝혔다.

이번에 발표된 사이질론 제약의 SIG-001은 MIT 연구원들과 함께 ‘차폐된 생체 치료법(Shielded Living Therapeutics)’라는 이름으로 상표 등록을 하였다. SIG-001은 많은 량의 합성 DNA를 코딩하는 치료용 단백질을 세포, 특히 인간 FVIII에 통합하도록 변형된 인간 세포로 구성되어 있다. 이러한 사이질론의 세포는 ‘어파이브로머(Afibromer)’라 불리는 합성 생체 재료로 보호 기능이 있는 세포가 되어 투여자의 면역계를 유발하지 못하게 만든다.

이 신기술을 사용하면 면역 반응의 위험을 줄이면서 세포를 이식할 수 있으며 단일 투여 후 치료 단백질의 장기적인 생산을 촉진할 수 있다는 장점이 있다. 연구자들은 단일 복강 내 주사를 통하여 생쥐에게 SIG-001을 투여하면 FVIII를 투여한 용량에 따라 생산해 낸다는 사실을 알아냈다. 또한, FVIII의 생산 수준이 6개월 이상 안정적으로 생산해 냄을 확인하였다.

전반적인 연구 결과를 통해 연구원들은 SIG-001을 복부에 투여하면 혈우병 A형 출혈을 효과적으로 조절 할 수 있는 FVIII의 지속적인 생산이 가능하다고 말하였다.

[헤모라이프 황정식 기자]