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혈우병 유전자치료, 'AAV 항체'에 발목잡혀야 하나?전문가들 "국내 임상 유의미, 환자들 참여 지속됐으면"
유성연 기자  |  tjddus@newsfinder.co.kr
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승인 2019.05.12  19:58:44
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▲ 한 혈우병 환자가 유전자치료 적합여부를 판단하기 위해 신촌세브란스병원 임상센터에서 채혈을 하고 있다.

'혈우병 완치로 가는 가장 근접한 통로'로 여겨지고 있는 혈우병 유전자치료가 한국에서 뜻하지 않은 암초와 맞닥뜨리고 있다.

현재까지의 유전자치료 기술 상 가장 유력한 정상유전자 전달물질로서 시도되고 있는 아데노연관바이러스(AAV)에 대한 항체 보유율이 우리나라 혈우병 환우들에게서 예상 외로 높게 나오고 있기 때문이다.

지금 단계의 혈우병 유전자치료는 정상 8인자 또는 9인자 유전자를 특정 전달물질에 심어 정맥주사로 투여, 유전자가 간에 정착하여 간이 정상적으로 8인자 또는 9인자를 생산하도록 하는 방식으로 연구되고 있는데, 현재 세계적으로 시도되고 있는 8, 9인자 유전자치료 3상 임상시험이 공통적으로 전달물질로서 AAV를 이용하고 있다.

따라서 체내에 AAV 항체를 지니고 있을 경우 이러한 유전자치료의 효과가 적게 나타날 것으로 예상, 임상시험의 대상에서 제외되고 있다.

일반적으로 혈우병 환자와 비환자를 막론하고 AAV에 대한 항체 보유율은 30% 정도로 알려져 있으나, 최근까지 우리나라 혈우병 환자들이 유전자치료 적합여부를 판단하기 위해 스크리닝 검사에 응한 결과 약 80%에 가까운 AAV 항체 보유율을 나타내고 있는 것으로 알려졌다. 아직 결론을 내리기는 시기상조일 수 있으나 가까운 일본에 비해서도 월등히 높은 항체율을 보이고 있는 것 만큼은 확실해 보인다.

이러한 높은 항체율에 대해서 혈우병 전문의들도 의외라는 반응이다. 혈우병 8, 9인자 유전자치료 임상시험을 진행하고 있는 강동경희대 박영실 교수는 "외국사례 정도의 비율을 예상했었는데 생각보다 높게 나타나고 있어 당황스럽다"고 밝히면서 "그래도 치료에 적합한 것으로 검사결과가 나온 환자분이 있어 연구는 계속될 것"이라고 말했다.

높은 AAV 항체율에도 유전자치료에 대한 적극적인 관심이 필요하다는 의견이 많다. 신촌세브란스 소아혈액종양과 유철주 교수는 "아직 초기이기 때문에 더 많은 혈우병 환우들이 검사에 응해주었으면 한다"고 전하면서 "AAV 항체가 있다고 하더라도 면역관용요법 등의 방법으로 이를 뛰어넘어 현재 치료법이 시도될 수 있고, AAV 외 다른 전달물질을 적용한 치료법도 꾸준히 연구되고 있어 희망적이다"라고 밝혔다.

유전자치료의 국내 임상이 중요한 이유로는, 치료가 실제 상용화 되었을 때 임상 수행 여부가 국내 도입시기를 앞당길 수 있는 요소로 작용하기 때문으로 알려지고 있다. 또한 상용화가 되더라도 한 번 투여에 현재 약 10억원의 가치를 지닌 이 치료에 곧바로 의료보험이 적용되기 어려울 수 있다는 점 때문에 세계 혈우사회가 경쟁적으로 임상에 참여하고 있다.

현재 국내 3상 임상 참여자를 모집하고 있는 8인자 유전자치료는 바이오마린사(미국)의 'BMN270' 제제로 강동경희대병원, 신촌세브란스병원, 울산대병원에서 진행하고 있으며, 9인자 치료는 화이자사와 스파크사(미국)가 합작한 'SPK9001'로 강동경희대병원과 신촌세브란스병원에서 진행하고 있다.

[헤모라이프 유성연 기자]

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