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이미 최종단계 접어든 유전자 치료, 완치의 기반 되길스파크사 캐서린 앤 하이 박사와의 '유전자 치료법' 인터뷰
황정식 기자  |  nbkiller@hanafos.com
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승인 2019.04.28  04:45:59
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지난 3월에 열린 대한혈액학회의 국제혈액학술대회에는 혈액학과 관련된 의료진, 연구자, 제약사 등 각계의 전문가들이 참석하여 최신 기술 동향에 대하여 발표하고 토론하였다. 그 중에서도 단연 돋보이는 강연은 8년간의 지속적인 팩터 레벨 유지를 보이고 있는 9인자 유전자 치료법에 대한 강연이다. 이 강연에는 ‘스파크(Spark Therapeutics)’사의 ‘캐서린 앤 하이(Catherine Ann High)’ 박사가 강연자로 참석하여 자사의 8, 9인자 유전자 치료제와 타사의 유전자 치료제에 대한 최신 임상 시험 근황을 전달하는 자리를 가졌다. 우리는 간소하게나마 하이 박사에게 한국 혈우병 환자들이 궁금해하는 유전자 치료에 대해 설명할 수 있는 시간을 가졌다.

황기자 : 인터뷰에 응해주셔서 감사합니다. 우선 혈우병에 대해서 간략한 설명 부탁드립니다.

캐서린 앤 하이 : 혈우병은 혈액 속에 응고인자 팩터 VIII이나 팩터 IX의 결핍으로 오는 출혈 질환입니다. 이러한 응고 인자가 부족한 환자들은 자연적인 출혈이 일어나게 되며 그 중에서도 가장 흔한 출혈은 관절에서 일어나게 됩니다. 또한, 이런 혈우병 환자는 두개골 내의 출혈과 같이 좁은 공간에서의 출혈은 제때에 치료를 받지 못하면 아주 치명적일 수 있습니다.

황기자 : 강연하신 유전자 치료의 내용 중에 가장 긴 결과가 8년이라는 반가운 소식을 들었는데요, 이것이 영구 완치라는 의미에 박사님의 생각은 어떠신지요?

캐서린 앤 하이 : 글쎄요, 우리는 데이터에 기반한 결정을 내려야 할 것 같은데요, 우리가 진행한 큰 동물을 대상으로 한 실험, 보통 혈우병 개 모델을 통한 실험에서 유전자 치료가 10년 이상 지속한 것을 볼 수 있었으며, 이것은 ‘장기적인 효과를 보인다’라고 말 할 수 있습니다. 기자님이 말했듯이 최초의 성공적인 혈우병 B형의 유전자 치료 임상 시험이 8년째 유지되고 있고 관찰이 계속 진행되고 있습니다. 이런 유전자 치료가 더 오래 갈까요? 글쎄요, 임상 시험 데이터에 근거하여 대답해야 할 것 같습니다.

▲ 혈우병 유전자 치료의 현재 상황에 대하여 강연을 한 '스파크'사의 '캐서린 앤 하이' 박사

황기자 : 두번째 질문은 환자별로 다양한 팩터 레벨을 보이고 있는데요, 왜 그런 것인지 설명해주시겠습니까?

캐서린 앤 하이 : 그것은 다양한 요건들이 있는데요, 항체를 중성화시킨 환자가 유전자 치료를 하게 되었을 때 민감하게 반응하지 않을 수 있습니다. 유전자 치료는 낮은 레벨의 항체를 가지고 있는 환자를 감지하지 못할 수 있기 때문에 낮은 팩터 레벨 수치가 나올 수 있습니다. 하지만 우리가 생각하기에는 강연 처음에 말했듯이 유전자 치료는 매우 복잡한 치료법이며, 처음 혈관에 치료제를 넣으면서부터 혈액응고인자를 만들어내기까지 8단계의 다른 과정을 거쳐야 하기 때문에 그런 차이가 나타난다고 볼 수 있습니다. 질문하신 개인적인 다양성이 있다는 것은 이러한 각각의 모든 단계에서 개인적인 차이가 있기 때문에 발생한다고 볼 수 있습니다.

황기자 : 마지막으로 많은 사람들이 유전자 치료를 기다리고 있는데, 언제쯤 현실화되어 치료를 받을 수 있을까요?

캐서린 앤 하이 : 이미 여러 개의 임상 시험이 3상에 들어가 있으며 이것은 제조사가 사용 승인을 받기 전의 최종 단계입니다. 그래서 보통 3상 임상에 들어갔다면 일반적으로 1년에서 몇 년 안에 세계 각지에서 최종 승인이 날 것입니다. 그래서 3상에 들어갔다면 이러한 의미로 해석하시면 됩니다.

▲ '캐서린 앤 하이' 박사는 강연 준비가 바쁜 와중에도 헤모필리아 라이프와의 인터뷰에 응해 주었다.

캐서린 앤 하이 박사는 현재 유전자 치료법의 임상 시험의 최전방에 있는 현역 연구자이며, 어려운 유전자 치료에 대해서 아주 쉽게 청중에게 설명하여 환자들에게도 유전자 치료에 대한 관심을 증대시키는데 도움을 주었다. 하이 박사의 말대로 아직 예단하기에 이르지만 8년이라는 의미 있는 데이터가 계속 진행되고 있는만큼 더 많은 혈우 환자들이 유전자 치료에 관심을 가질 것으로 예상된다.

[헤모라이프 김태일, 황정식 기자]

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